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Abatacept nel trattamento della dermatomiosite e della polimiosite nella età adulta


Sono stati studiati gli effetti di Abatacept ( Orencia ) sull'attività della malattia e sulle caratteristiche di biopsia muscolare dei pazienti adulti con dermatomiosite o polimiosite.

Sono stati arruolati 20 pazienti con dermatomiosite ( n=9 ) o polimiosite ( n=11 ) con malattia refrattaria in uno studio randomizzato con inizio della terapia ritardato per ricevere un trattamento attivo immediato con Abatacept per via endovenosa o con un ritardo di 3 mesi.

L'endpoint primario era il numero di responder, definito dalla definizione di miglioramento ( DOI ) International Myositis Assessment and Clinical Studies Group, dopo 6 mesi di trattamento.
Gli endpoint secondari includevano il numero di responder nel braccio di trattamento precoce rispetto al braccio di trattamento ritardato di 3 mesi.

Hanno raggiunto DOI a 6 mesi 8 su 19 pazienti inclusi nelle analisi.

A 3 mesi, 5 pazienti ( 50% ) erano responder dopo il trattamento attivo ma solo un paziente ( 11% ) lo era nel braccio di trattamento ritardato.

Sono stati considerati correlati al farmaco 8 eventi avversi, 4 lievi e 4 moderati e 3 gravi eventi avversi, nessuno correlato al farmaco.

C'è stato un significativo aumento delle cellule T regolatorie ( Treg ), mentre altri marcatori sono rimasti invariati nelle biopsie muscolari ripetute.

In conclusione, in questo studio pilota, il trattamento dei pazienti con dermatomiosite e polimiosite con Abatacept ha provocato una riduzione dell'attività di malattia in quasi la metà dei pazienti.
Nei pazienti con biopsie muscolari ripetute, una maggiore frequenza di cellule T regolatorie Foxp3+ ha indicato un effetto positivo del trattamento nel tessuto muscolare. ( Xagena2018 )

Tjärnlund A et al, Ann Rheum Dis 2018; 77: 55-62

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