È stata valutata l'efficacia e la sicurezza di Ianalumab, un anticorpo monoclonale di deplezione delle cellule B, che blocca BAFFR ( recettore del fattore di attivazione delle cellule B ), nei pazienti con sindrome di Sjögren primaria ( pSS ) attiva in uno studio in un singolo centro, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II.
I pazienti con sindrome di Sjögren primaria, punteggio ESSDAI ( EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index ) maggiore o uguale a 6, sono stati randomizzati a una singola infusione di Ianalumab da 3 mg/kg ( n=6 ), 10 mg/kg ( n=12 ) oppure placebo ( n=9 ).
I risultati sono stati misurati in cieco al basale e alle settimane 6, 12, 24 e non-in-cieco alla fine dello studio quando il numero delle cellule B era stato recuperato.
Gli esiti clinici includevano le scale ESSDAI, ESSPRI ( EULAR Sjögren's Patient Reported Patient Indexed ), tasso di flusso salivare, punteggio di colorazione oculare, valutazione globale del medico e valutazione del paziente di affaticamento e qualità generale di vita.
Le misure di laboratorio includevano sottoinsiemi di leucociti circolanti e marcatori dell'attività delle cellule B.
È stata osservata una tendenza simile che ha mostrato un effetto terapeutico positivo di Ianalumab sull'esito clinico primario ( ESSDAI ) e su tutti gli esiti clinici secondari ( ESSPRI, Multidimensional Fatigue Inventory, Short Form-36, valutazioni globali di medico e paziente ) rispetto al gruppo trattato con placebo.
La deplezione rapida e profonda delle cellule B di lunga durata si è verificata dopo una singola infusione di Ianalumab a entrambe le dosi.
Le catene leggere di Ig sieriche sono diminuite, con ritorno ai livelli basali alla fine dello studio. I cambiamenti in alcuni esiti clinici sono persistiti fino alla fine dello studio nel gruppo con dose più elevata.
Gli effetti collaterali sono stati in gran parte limitati a reazioni da infusione lievi o moderate entro 24 ore dalla somministrazione di Ianalumab.
I risultati complessivi di questo studio a dose singola hanno indicato che la deplezione potente e prolungata delle cellule B da parte di Ianalumab potrebbe fornire benefici terapeutici nei pazienti con sindrome di Sjögren primaria in assenza di effetti collaterali importanti. ( Xagena2019 )
Dörneret T et al, Ann Rheum Dis 2019; 78: 641-647
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